აშშ-ის სურსათის და წამლის ადმინისტრაციამ სპინალური კუნთოვანი ატროფიის სამკურნალოდ აუცილებელი მედიკამენტი დაამტკიცა

NEW

12 აგვისტო 13:54

აშშ-ის სურსათის და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) მოზრდილებში, 2 თვის და უფროსი ასაკის ბავშვებში სპინალური კუნთოვანი ატროფიის (სკა) სამკურნალოდ მედიკამენტი Evrysdi (რისდიპლამი) დაამტკიცა. Evrysdi (რისდიპლამი) ფარმაცევტული კომპანია Roche-ს წარმოებული მედიკამენტია, რომელიც სპინალური კუნთოვანი ატროფიის სამკურნალოდ პირველი და ერთადერთი საშუალებაა, რომლის მიღებაც სახლის პირობებშიც შესაძლებელია.

როგორც FDA განმარტავს, მედიკამენტმა ორ ძირითად კვლევაში, კერძოდ, სხვადასხვა ასაკის და დაავადების სიმძიმის მქონე პაციენტებში, მათ შორის, დაავადების 1-ლი, მე-2 და მე-3 ტიპის ჩათვლით, მოტორული ფუნქციის მნიშვნელოვანი კლინიკური გაუმჯობესება აჩვენა. Evrysdi-ს შესწავლა 450-ზე მეტ ადამიანზე ფართომასშტაბიანი კლინიკური კვლევების პროგრამის ფარგლებში მიმდინარეობდა. კვლევაში მონაწილეობას იღებდნენ პაციენტები 2 თვის ასაკიდან 60 წლის ასაკამდე,სხვადასხვა სიმპტომებით და მოტორული ფუნქციებით. მედიკამენტი ჩვილებს დაეხმარა მუდმივი ხელოვნური ვენტილაციის გარეშე გადარჩენასადა საყრდენის გარეშე დაჯდომის უნარის გამომუშავებაში, რაც მნიშვნელოვანი მოტორული ფუნქციაა და რისი მიღწევაც შეუძლებელია დაავადების ბუნებრივი მიმდინარეობის პირობებში. მაგალითად, მედიკამენტის დახმარებით, ჩვილებმა შეძლეს საყრდენის გარეშე მინიმუმ 5 წამის განმავლობაში დაჯდომა, პრეპარატმა ასევე გააუმჯობესა მუდმივი ხელოვნური ვენტილაციის გარეშე გადარჩენის მაჩვენებელი მკურნალობის მე-12 და 23-ე თვეზე. მედიკამენტი Evrysdi მიიღება ყოველდღიურად, სახლის პირობებში პერორალურად ან კვების მილის საშუალებით.


„იმის გათვალისწინებით, რომ სპინალური კუნთოვანი ატროფიის მქონე ადამიანების უმრავლესობა მკურნალობის გარეშე რჩება, მიგვაჩნია, რომ Evrysdi, კარგი კლინიკური პროფილით და პერორალური მიღებით, შეიძლება მნიშვნელოვანი სარგებლის მომტანი გახდეს ბევრი ადამიანისთვის, რომელიც ამ იშვიათი გენეტიკური ნევროლოგიური დაავადებით ცხოვრობს. დაავადებულ პირთა სიძლიერემ და სიმტკიცემ შთაგვაგონა, შეგვემუშავებინა მედიკამენტი სპინალური კუნთოვანი ატროფიის სამკურნალოდ, ასე რომ დღეს ჩვენი გუნდური მუშაობის შედეგს ვზეიმობთ“, - აღნიშნა Roche-ს გენერალურმა სამედიცინო დირექტორმა და პროდუქტის გლობალური განვითარების დეპარტამენტის ხელმძღვანელმა ლევი გერავეიმ.


სპეციალისტების თქმით, Evrysdi-მ მნიშვნელოვანი კლინიკური ეფექტურობა და კარგი უსაფრთხოების პროფილი აჩვენა, რაც დადგინდა FIREFISH და SUNFISH კლინიკური კვლევებით.


„დაავადების მქონე ადამიანმა სიცოცხლის განმავლობაში შეიძლება დაკარგოს კრიტიკული მნიშვნელობის მქონე მოძრაობების შესრულების უნარი, რაც გავლენას მოახდენს ყოველდღიურ ცხოვრებისეულ მოვლენებში დამოუკიდებლად მონაწილეობის უნარზე და შეცვლის ცხოვრების სტილს. Evrysdi-ს დამტკიცება მნიშვნელოვანი ეტაპია, რომელსაც ველოდით. ჩვენ ვაფასებთ Genentech / Roche-ს დამოკიდებულებას, რომ კვლევა ასახავდეს სპინალური კუნთოვანი ატროფიით დაავადებული მოსახლეობის სრულ სპექტრს კლინიკურ პროგრამაში და შემუშავდეს პრეპარატი, რომლის ადმინისტრირებაც სახლში იქნება შესაძლებელი“, - აღნიშნა Cure SMA-ს პრეზიდენტმა კენეთ ჰობიმ.


ცნობისთვის, Evrysdi შექმნილია სპინალური კუნთოვანი ატროფიის (სკა) სამკურნალოდ, რაც გულისხმობს მოტორული ნეირონის (SMN) გადასარჩენად ცილის გამომუშავების ზრდას. SMN ცილა გვხვდება მთელ სხეულში და კრიტიკული მნიშვნელობისაა მოტორული ნეირონების და მოძრაობის შენარჩუნებისთვის. Roche, SMA ფონდთან და PTC Therapeutics-თან თანამშრომლობის ფარგლებში, ხელმძღვანელობს Evrysdi-ს კლინიკურ განვითარებას.


მოკლე ინფორმაცია სპინალურ კუნთოვანი ატროფიას (სკა) შესახებ :


სპინალური კუნთოვანი ატროფია (სკა) მძიმე გენეტიკური, პროგრესირებადი ნეიროკუნთოვანი დაავადებაა, რომელიც იწვევს კუნთების ატროფიას და მასთან დაკავშირებულ გართულებებს. სკა იშვიათი დაავადებების ჯგუფს მიეკუთვნება და დაახლოებით 11 000 დან 1 ახალშობილს აღენიშნება მსოფლიოში. უმეტესად დიაგნოსტირდება ბავშვთა ასაკში და ჩვილი ბავშვების სიკვდილობის ყველზე გავრცელებული გენეტიკურ მიზეზს წარმოადგენს.


სკა-ს გამომწვევია SMN1 გენის მუტაცია, რის შედეგადაც SMN (ესემენ) პროტეინის გამომუშავება მცირდება. SMN პროტეინი ორგანიზმში მნიშვნელოვან როლს ასრულებს კუნთოვანი სისტემის ფუნქციონირებისთვის. დაავადების სიმძიმე და სიმპტომები მის ტიპზეა დამოკიდებული. განასხვავებენ დაავადების 4 ძირითად ტიპს: ტიპი 1 ყველაზე მძიმედ მიმდინარეობს და ხშირად 2 წლამდე ასაკის ბავშვებში სიკვდილის მიზეზი ხდება. სიმპტომები დაკავშირებულია კუნთების ატროფიასა და სისუსტესთან. პაციენტებს უჭირთ სიარული, ჯდომა დამოუკიდებლად, თავის დაჭერა, აღენიშნებათ სუნთქვის და ყლაპვის გაძნელება. ტიპი 2 ვლინდება 7-დან 18 თვის ასაკის ბავშვებში. შესაძლებელია შეამციროს სიცოცხლის ხანგრძლივობა, ამასთან, ბავშვები ვერ დადიან, აღენიშნებათ ხერხემლის დეფორმაცია სქოლიოზის სახით, გააჩნიათ სუნთქვის და ყლაპვის პრობლემები. უმრავლესობას ჯდომა შეუძლია, თუმცა შემდგომში ამ უნარსაც კარგავენ. ტიპი 3 ვლინდება 18 თვის ასაკის ზემოთ ბავშვებში და შესაძლებელია შეუმჩნეველი დარჩეს გვიან ბავშვობამდე. აღენიშნებათ კუნთოვანი სისუსტე, რომელიც პროგრესირებს. მართალია, უმრავლესობას სიარული შეუძლია, თუმცა, დაავადების პროგრესირებასთან ერთად, ეს უნარი შეიძლება დაკარგონ. სიცოცხლის ხანგრძლივობაზე უმეტესწილად გავლენას არ ახდენს. ქვედა კიდურებში სისუსტე მეტადაა გამოხატული, ვიდრე ზედა კიდურებში. ტიპი 4 ზრდასრულთა დაავადებაა, ვლინდება 35 წლის შემდეგ. ატროფიის ნიშნები აღმოცენდება ზედა და ქვედა კიდურების კუნთებში, მყესებში, ვრცელდება გულმკერდის არეში.

NEW

„ვისოლი“ Smart Pay ფორმატის ავტოგასამართი სადგურების ქსელს ავითარებს

„ვისოლმა“ რუსთავში,  შარტავას ქ. #4-ში Smart Pay ფორმატის ავტოგასამართ სადგურ “სმარტის” სუპერმარკეტთან ერთად გახსნა და ქალაქში მომხმარებელს მგზავრობის და საწვავის ღირებულების გადახდის ახალ ფორმა შესთავაზა.
დღის ჰოროსკოპი

25 სექტემბრის ასტროლოგიური პროგნოზი

რას გვირჩევენ ვარსკვლავები 25 სექტემბრისთვის ჯანმრთელობის, ბიზნესის და სიყვარულის მიმართულებით?
NEW

საუზმის 5-წუთიანი რეცეპტები, რომლის მომზადებაშიც მხოლოდ ერთი დანადგარია საჭირო

როგორ იწყებთ დილას? არსებობენ ადამიანები, რომლებისთვისაც საუზმე ნაირნაირ სენდვიჩს, რძის ნაწარმს, კვერცხს, მურაბებს და ბლინებს ნიშნავს; ზოგისთვის კი ჭიქა ყავაც საკმარისია. ასეა თუ ისეა, ყველა ერთხმად თანხმდება: ჯანსაღი და გემრიელი საუზმე, არამხოლოდ ჯანმრთელობისთვისაა სასარგებლო, არამედ ის დღის ენერგიულად დაწყებაშიც გვეხმარება.  
დღის ჰოროსკოპი

24 სექტემბრის ასტროლოგიური პროგნოზი

რას გვირჩევენ ვარსკვლავები 24 სექტემბრისთვის ჯანმრთელობის, ბიზნესის და სიყვარულის მიმართულებით?
NEW

„ევროპაბეთი“თამაშის წესების შეცვლას განაგრძობს

„ევროპაბეთი“ მომხმარებლებს მაგიდის თამაშების ახალ, უალტერნატივო რეალობას, სათამაშო ინდუსტრიას კი კიდევ ერთ გამოწვევას სთავაზობს. 17 სექტემბრიდან ნარდი, ბურა და დომინო  „ევროპაბეთზე“ სრულიად უფასოა. პოპულარული სამაგიდო თამაშებით გართობა მსურველებს  0%-ანი კომპანიის წილით და ნულოვანი ბალანსით შეუძლიათ.  
დღის ჰოროსკოპი

23 სექტემბრის ასტროლოგიური პროგნოზი

რას გვირჩევენ ვარსკვლავები 23 სექტემბრისთვის ჯანმრთელობის, ბიზნესის და სიყვარულის მიმართულებით?
NEW

„თბილისის დებატების სკოლა“ აცხადებს მოსწავლეების შერჩევის კონკურსს

საერთაშორისო დებატების საგანმანათლებლო ასოციაციის (IDEA) წევრი ორგანიზაცია საქართველოს დებატებისა და განათლების ინსტიტუტი (GIDE) აცხადებს მოსწავლეთა მიღებას „თბილისის დებატების სკოლაში“, პროექტ „დებატები უკეთესი განათლებისთვის“ ფარგლებში, რომელიც მხარდაჭერილია გუდავაძე-პატარკაციშვილის ფონდის მიერ. კონკურსში მონაწილეობის მისაღებად, იმ მოსწავლეებს, ვისაც სურს დაეუფლოს დებატების ტექნიკას და კამათის ხელოვნებას, შეუძლიათ შეავსონ აპლიკაციის ფორმა ორგანიზაციის Facebook გვერდზე shorturl.at/dqzQ3
დღის ჰოროსკოპი

22 სექტემბრის ასტროლოგიური პროგნოზი

რას გვირჩევენ ვარსკვლავები 22 სექტემბრისთვის ჯანმრთელობის, ბიზნესის და სიყვარულის მიმართულებით?
დღის ჰოროსკოპი

21 სექტემბრის ასტროლოგიური პროგნოზი

რას გვირჩევენ ვარსკვლავები 21 სექტემბრისთვის ჯანმრთელობის, ბიზნესის და სიყვარულის მიმართულებით?
დღის ჰოროსკოპი

20 სექტემბრის ასტროლოგიური პროგნოზი

რას გვირჩევენ ვარსკვლავები 20 სექტემბრისთვის ჯანმრთელობის, ბიზნესის და სიყვარულის მიმართულებით?
კულინარია

ნუშის რძე - მარტივი რეცეპტი სახლში მომზადებისთვის

ნუშის რძე მსუბუქი სასმელია, გამოკვეთილი არომატის გარეშე, თუმცა ნუშის მდიდარი გემოთი. ამასთან, სურვილის მიხედვით გემოს შემსუბუქება ან გამძაფრებაც შეგიძლიათ  - მეტი ან ნაკლები წყლის დამატებით. 
დღის ჰოროსკოპი

19 სექტემბრის ასტროლოგიური პროგნოზი

რას გვირჩევენ ვარსკვლავები 19 სექტემბრისთვის ჯანმრთელობის, ბიზნესის და სიყვარულის მიმართულებით?